對(duì)于神經(jīng)發(fā)育障礙 ， 在嬰兒出生前進(jìn)行基因治療干預(yù) ， 或許是最佳時(shí)間應(yīng)該做的事情 。 如今 ， 科學(xué)家們正在開發(fā)一種激進(jìn)的基因療法 ， 通過修補(bǔ)子宮內(nèi)胎兒大腦的錯(cuò)誤突變 ， 以治愈一種毀滅性的醫(yī)學(xué)疾病——天使人綜合癥（Angelman syndrome） 。

這種以前從未嘗試過的治療方法 ， 需要醫(yī)生將一種無害病毒注射到胎兒發(fā)育中的大腦 ， 通過 CRISPR 工具為胎兒神經(jīng)元提供一套能夠糾正遺傳缺陷的分子 ， 從而“糾正”關(guān)鍵基因 。 相關(guān)實(shí)驗(yàn)表明 ， 當(dāng)胎兒大腦處于發(fā)育的孕中期階段時(shí) ， 該基因療法能夠取得最佳的治療效果 。

北卡羅來納大學(xué)的神經(jīng)生物學(xué)家 Mark Zylka 說：“我們認(rèn)為這可以提供一種治療方法 ， 注射的時(shí)機(jī)也決定了能否治愈 。 ”

----無害病毒直接注入胎兒大腦 ， 激進(jìn)基因療法正在挑戰(zhàn)毀滅性疾病//---- http:// //

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